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FAQs

藥物發(fā)現(xiàn) 藥學(xué)研究 臨床前研究
FAQs
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基因治療產(chǎn)品定義和優(yōu)勢是什么？
通過轉(zhuǎn)導(dǎo)的遺傳物質(zhì)的轉(zhuǎn)錄或翻譯而發(fā)揮作用的核酸(質(zhì)粒,RNA)表達(dá)特定基因的基因修飾微生物(病毒、細(xì)菌、真菌),離體基因修飾的人類細(xì)胞,編輯宿主基因組的產(chǎn)品等。
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什么是藥品的穩(wěn)定性
原料藥及制劑在其全部儲(chǔ)藏及使用期間,其物理、化學(xué)生物學(xué)和微生物學(xué)的特性在規(guī)定限度范圍內(nèi)所能保持的程度。
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有機(jī)雜質(zhì)控制限度的論證方法
有機(jī)雜質(zhì)控制限度的論證方法包括科學(xué)文獻(xiàn)和主要代謝物法、毒理研究法、對(duì)比分析法。
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siRNA藥物非臨床安全性特點(diǎn)
siRNA藥物非臨床安全性特點(diǎn)
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siRNA與反義寡核苷酸（ASO）主要區(qū)別
siRNA與反義寡核苷酸（ASO）主要區(qū)別在于化學(xué)結(jié)構(gòu)、作用機(jī)制、發(fā)揮藥效的細(xì)胞空間、藥效作用持久性是否可放大、以及安全性和毒性等方面。
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核酸藥物的分類
分為DNA藥物和RNA藥物
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核酸藥物的優(yōu)缺點(diǎn)？
優(yōu)勢:研發(fā)周期短,靶點(diǎn)篩選快;治療領(lǐng)域廣;不易產(chǎn)生耐藥性;效果持久;研發(fā)成功率高 劣勢:藥物本身無靶向性;在人體內(nèi)不穩(wěn)定,易被清除
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Protacs的優(yōu)點(diǎn)
易于開發(fā)具有高效/選擇性的化合物 ，能在癌癥治療中克服耐藥性問題。
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腦卒中的定義
“腦卒中” (cerebral stroke)又稱“中風(fēng)”、“腦血管意外” 。腦卒中是一種急性腦血管疾病,是由于腦部血管突然破裂或因血管阻塞導(dǎo)致血液不能流入大腦而引起腦組織損傷的一組疾病。
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吸入制劑的定義？
吸入制劑系指通過特定的裝置將藥物以霧狀形式傳輸至呼吸道和/或肺部以發(fā)揮局部或全身作用的制劑。
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