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近年來，Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian獲得了FDA或EMA的批準。此外，全球已有數十種AAV基因療法處于臨床開發階段，國內基因治療企業也不斷傳出獲批開展臨床研究的好消息。
基因治療作為一種新興的治療手段，它的發展歷程怎樣？
早期研發過程中有什么關鍵點？
靶點如何選擇？
AAV載體如何優化？
CMC和成本控制的挑戰是什么？
臨床開發如何有效推進？
轉化醫學的過程中是否有合適的生物標志物？
商業化有什么考量？
11月8日至12月17日，6次線上公開課（前六周每周二晚20:00-21:30）+1次線下轉化醫學閉門研討會（最后一周周六），愷思俱樂部攜手醫藥筆記、和元生物、尊龍凱時生物醫藥、自貿壹號，共同邀請數十位產業資深專家，系統性的向大家分享基因治療的前沿進展，以期讓更多的人認識及了解基因治療，激發學習興趣，促進行業發展，誠邀大家參加！

基因治療系列公開課【第1期】
嘉賓簡介

肖  嘯   博士
信念醫藥董事長，CSO

曾任美國北卡羅萊納大學（University of North Carolina at Chapel Hill）基因治療終身杰出講席教授，現任信念醫藥董事長，CSO。肖嘯于1982年獲得上海醫科大學學士學位，1985年武漢大學碩士學位；1986年經教育部CUSBEA項目赴美學習；1992年獲匹茲堡大學博士學位；1993-1998年曾就職于美國幾家基因治療公司；1998－2006年任匹茲堡大學醫學院助理教授，終身副教授；2006后任北卡大學藥學院終身杰出講席教授；肖嘯一直從事重組腺相關病毒（AAV）基因載體和基因治療領域的工作30多年，在AAV載體的新工藝開發及組織靶向技術等方面，以及遺傳性肌肉疾病、血友病、溶酶體代謝疾病的基因治療領域，做出了重要貢獻，共發表科研論文180余篇，他實驗室發明的mini-dystrophin基因用于治療杜氏肌營養不良（DMD），輝瑞制藥公司目前正在開展全球III期臨床試驗。一種肢體帶肌營養不良（LGMD2i）的基因治療項目已獲美國FDA批準臨床試驗。
另外，肖嘯教授團隊在國內研制的血友病B和粘多糖貯積癥基因治療藥物，也已開展了研究者發起的臨床試驗。血友病B項目獲得中國藥監局IND和突破性療法。肖嘯多年來擔任多種國際重要學術期刊的編委和美國NIH基金評委，還擔任過美國基因與細胞治療學會董事會成員，他也是美國Askbio，Bamboo，以及國內的信念生物醫藥等基因治療公司的共同創始人。

課程提綱

1. 基因治療的種類，發展歷史；

2. AAV最新進展；

3. 基因治療產品未來突破的技術瓶頸和有價值的發展方向，包括從未滿足臨床需求看一直沒有藥物獲批的治療方法；

4. 問答環節（30分鐘）。
   

直播預告
11月8日 20:00-21:30
基因治療在中國的機遇和挑戰
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每期將有3名互動用戶獲得
《細胞和基因治療產品的非臨床評價研究》專著