醫(yī)線藥聞
1、5月2日，百時(shí)美施貴寶（BMS）宣布，美國(guó)FDA已接受其血紅細(xì)胞成熟劑Reblozyl（luspatercept）的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA）并授予優(yōu)先審評(píng)資格，歐洲藥品管理局（EMA）也已確認(rèn)針對(duì)Reblozyl的II型變更申請(qǐng)有效，EMA的集中審查程序已啟動(dòng)。Reblozyl是一種“first-in-class”療法，BMS擬擴(kuò)大其現(xiàn)有適應(yīng)癥，包括在未接受過(guò)促紅細(xì)胞生成劑（ESA-na?ve）的非常低至中等風(fēng)險(xiǎn)骨髓增生異常綜合癥（MDS）成人患者中治療貧血，這些患者可能需要紅細(xì)胞（RBC）輸血。
2、近日，康哲藥業(yè)Y400獲批臨床，適應(yīng)癥為新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）。根據(jù)康哲藥業(yè)新聞稿，Y400為玻璃體腔內(nèi)注射用靶向血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子A（VEGFA）和血管生成素2（ANG2）的四價(jià)雙特異性抗體，康哲藥業(yè)與友芝友生物達(dá)成協(xié)議，獲得該產(chǎn)品在全球范圍內(nèi)的權(quán)益。
3、近日，安龍生物AL-001眼用注射液獲批臨床，適應(yīng)癥為濕性年齡相關(guān)性黃斑變性。AL-001眼用注射液是該公司第一款基因治療藥物，為利用昆蟲(chóng)細(xì)胞-桿狀病毒表達(dá)載體系統(tǒng)生產(chǎn)的一款抗血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）蛋白的AAV基因治療產(chǎn)品，通過(guò)微創(chuàng)性脈絡(luò)膜上腔（SCS）注射給藥方式來(lái)治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）。
4、近日，本導(dǎo)基因BD111注射液獲批臨床，適應(yīng)癥為Ⅰ型單純皰疹病毒性基質(zhì)型角膜炎。BD111是用于治療單純皰疹病毒型角膜炎（HSK）的體內(nèi)基因編輯眼用注射液。
5、近日，方拓生物FT-003注射液獲批臨床，適應(yīng)癥為新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性。根據(jù)方拓生物公開(kāi)資料，F(xiàn)T-003是一款新型重組AAV基因治療藥物。
投融藥事
1、5月2日，西比曼生物科技宣布與強(qiáng)生（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）公司達(dá)成一項(xiàng)全球獨(dú)家合作，共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化下一代新型CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品C-CAR039（靶向CD19/CD20）和C-CAR066（靶向CD20），用于治療非霍奇金淋巴瘤（NHL）。根據(jù)協(xié)議，西比曼生物科技將獲得2.45億美元的首付款、潛在的里程碑付款和未來(lái)商業(yè)化后的銷(xiāo)售分成。
科技藥研
1、在一項(xiàng)新的研究中，來(lái)自美國(guó)佛羅里達(dá)大學(xué)斯克里普斯生物醫(yī)學(xué)研究所的研究人員發(fā)現(xiàn)甘氨酸能夠向大腦傳遞一種“減速”信號(hào)，可能導(dǎo)致一些人的重度抑郁癥、焦慮癥和其他情緒障礙。這一發(fā)現(xiàn)提高了人們對(duì)重度抑郁癥的生物學(xué)原因的認(rèn)識(shí)，并可能加速開(kāi)發(fā)新的、起效更快的藥物來(lái)治療這種難以治療的情緒障礙。相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在2023年3月31日的Science期刊上[1]。
Thibaut Laboute et al. Orphan receptor GPR158 serves as a metabotropic glycine receptor: mGlyR. Science, 2023, doi:10.1126/science.add7150.