課題組方面表示，該項研究成果不僅為兒童急性淋巴細胞白血病耐藥及復發機制提供新理論依據，也將為疾病復發前進行早期預測、早期干預以及新藥開發等精準醫學研究奠定了重要研發基礎，并有望使中國兒童急性淋巴細胞白血病治愈率得到進一步提升。

據了解，此前，經過中國臨床專家和科研人員的共同努力，現階段中國兒童急性淋巴細胞白血病的治愈率已達到70%左右，國際上最好水平是約80%。課題組方面表示，治愈率難以提升的瓶頸在于患者對相關治療藥物的耐藥，以及由此引起的復發。如何破解兒童白血病復發機制已成為這一領域的世界醫學研究焦點、難題。

2009年底，在中國著名兒童血液病專家、上海兒童醫學中心終身教授顧龍君和國家人類基因組南方研究中心執行主任趙國屏的倡導和支持下，由上海兒童醫學中心血液腫瘤科和國家人類基因組南方研究中心組成的研究人員啟動實施了臨床樣本的基因深度測序和突變基因識別工作。

在新聞發布會上，記者了解到，該研究結果同時得到了中國、德國等多國的臨床數據驗證，同時得到國際相關領域多位頂級專家的高度肯定。2009年諾貝爾醫學獎獲得者、美國科學院院士、基因損傷修復領域專家JackSzostack教授認為，該項研究不僅找到了一項重要的耐藥機制，更為研究PRPS1與基因損傷應答在復發過程中的作用打下了基礎。據知，國際頂尖學術期刊《自然醫學》雜志(NatureMedicine)已在線發表研究成果，不久將正式刊登此研究論文。這也是中華人民共和國成立以來，國內兒科界首次以第一作者和通訊作者身份在《自然醫學》發表學術論著。

上海兒童醫學中心院長江忠儀當日還透露，該院在此基礎上繼續臨床轉化研究，“耐藥復發早期預測診斷技術研發”和“新藥研發計劃”已開始布局。他說，與此同時，為有效應對白血病復發患者的治療，醫院決定成立“干細胞移植與免疫細胞治療臨床(研究)中心”，醫院方面與國際兒童腫瘤權威機構圣樹德兒童研究醫院合作開展的急性淋巴細胞白血病全基因測序研究工作已得到雙方學術委員會批準實施。

中國科學家破解兒童白血病復發難題

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