今日，中樞神經(jīng)疾病治療領(lǐng)域傳來(lái)重磅喜訊。美國(guó)FDA宣布，由Newron Pharmaceuticals研發(fā)的帕金森病新藥Xadago（safinamide）獲批上市，作為levodopa/carbidopa治療外的附加療法。值得一提的是，這也是美國(guó)在十多年來(lái)首個(gè)獲批用于治療帕金森病的新化學(xué)實(shí)體（New Chemical Entity）。
帕金森病是全球第二常見的老年慢性漸行神經(jīng)退行性疾病，僅次于阿茲海默病。據(jù)估計(jì)，全世界65歲以上的老年人中，約有1-2%的人受此疾病影響。隨著全球老齡化的加劇，罹患該疾病的人數(shù)還有可能進(jìn)一步增加。目前，左旋多巴是治療帕金森病最有效的藥物，患者群體中服用該藥物的比例高達(dá)75%。然而，長(zhǎng)期使用這款藥物可能會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重衰弱的運(yùn)動(dòng)能力波動(dòng)。這種波動(dòng)分為兩種階段——在“開啟”期，患者的運(yùn)動(dòng)能力一切正常；而在“關(guān)閉”期，患者的運(yùn)動(dòng)能力會(huì)出現(xiàn)明顯下降，甚至連行走都困難。因此，隨著疾病的發(fā)展，這些患者需要額外的藥物來(lái)應(yīng)對(duì)和管理由于服用左旋多巴而產(chǎn)生的運(yùn)動(dòng)能力波動(dòng)。
今日獲批的safinamide正是一款能應(yīng)對(duì)“關(guān)閉”期的藥物，能選擇性抑制MAO-B。作為一種單胺氧化酶（monoamine oxidase），MAO-B會(huì)降解多巴胺，而多巴胺能夠在腦區(qū)傳遞信號(hào)，對(duì)于流暢的自主運(yùn)動(dòng)非常重要。因此，safinamide有望能避免多巴胺被MAO-B降解。通過(guò)這一作用機(jī)制，研究人員希望safinamide能緩解帕金森病患者在“關(guān)閉”期的運(yùn)動(dòng)能力下降。
在兩項(xiàng)分別有645名和549名帕金森病患者參與的臨床試驗(yàn)中，safinamide的療效得到了證實(shí)。與服用安慰劑的患者相比，那些服用safinamide的患者，“開啟”期得到顯著延長(zhǎng)，“關(guān)閉”期則有所縮短。此外，在“開啟”期，患者們的運(yùn)動(dòng)能力評(píng)分也更高，并沒有出現(xiàn)不受控制的運(yùn)動(dòng)。基于這些數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA在今日批準(zhǔn)了這一藥物的上市。
“FDA批準(zhǔn)Xadago治療帕金森病患者是一個(gè)重要的里程碑，因?yàn)樗敲绹?guó)近十多年來(lái)獲批治療帕金森病的首個(gè)新化學(xué)實(shí)體，”西奈山醫(yī)學(xué)院的榮譽(yù)退休教授Warren Olanow博士說(shuō)道：“在levodopa/carbidopa的治療外，Xadago作為一種附加療法能顯著減少‘關(guān)閉’期的時(shí)間，并顯著增加‘開啟’期的時(shí)間。在‘開啟’期，它也不會(huì)造成患者的運(yùn)動(dòng)障礙。”
“帕金森是一種無(wú)情的疾病，沒有治愈方法，”FDA藥物評(píng)估與研究中心神經(jīng)學(xué)產(chǎn)品部副主任Eric Bastings博士說(shuō)：“我們承諾將把更多帕金森病的療法帶給患者。”
我們祝賀Newron Pharmaceuticals及其合作伙伴取得的成績(jī)，也祝愿更多新藥能夠上市，治療罹患中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的患者們。
參考資料：
[1] FDA Approves Xadago? (Safinamide) for Parkinson’s Disease (PD) Patients
[2] FDA approves drug to treat Parkinson’s disease
[3] After an odyssey of setbacks, FDA finally green-lights Newron’s Parkinson’s drug Xadago