核酸藥物研發平臺

尊龍凱時核酸藥物研發平臺是集成了藥物發現、生產和臨床前研究的一體化綜合性平臺?；趪乐數目茖W態度、開放的技術平臺和先進的儀器設備，我們可以滿足行業對于前沿創新核酸藥物的研發需求，承接醫藥公司及科研單位的核酸藥物發現、篩選及臨床前研究服務。

核酸藥物合成&修飾：

尊龍凱時核苷酸藥物化學合成平臺可以提供單體合成、修飾；寡核苷酸合成；遞送系統合成以及寡核苷酸偶聯物的合成。已經建成的siRNA庫，不僅有豐富的單體庫存，而且擁有龐大的單體合成砌塊庫，可以快速完成各類修飾單體的合成。尊龍凱時擁有專業的小核酸藥物的研發團隊可以提供高效快捷地研發服務；已有多個siRNA藥物FTE項目完成和進行中。

核酸藥物CMC研究

在寡核苷酸藥物開發過程中，藥學方面的挑戰主要是寡核苷酸大規模生產能力和分析與質控能力要求高，大規模生產對單體原料、設備、合成工藝及純化方面都有很高要求。制劑方面的挑戰在于制備LNP（GalNac技術的小核酸除外）的難度高；分析方面挑戰在于寡核苷酸的有關物質與活性成分本身的結構相似性大，質量研究與控制需要多原理不同手段的分析方法進行，除了一般注射劑研究外還要進行LNP的包封率測定等。尊龍凱時在siRNA等寡核苷酸藥物方面的CMC服務項目已啟動。

核酸藥物藥效學評價

在寡核苷酸藥物開發過程中，藥效學方面的挑戰包括：靶向不足導致靶部位的寡核苷酸藥物濃度低導致給藥劑量不斷增高；寡核苷酸藥物與非靶 RNA 結合引發的脫靶毒性等。尊龍凱時在核酸藥物藥效學評價方面經驗豐富，提供不同用藥途徑的比較（如靜脈注射，瘤內局部注射）、體內藥效與靶標mRNA/蛋白質降解（PD）和寡核苷酸藥物的系統暴露量（PK）的相關性分析等等。

核酸藥物藥代動力學研究

在寡核苷酸藥物開發過程中，藥代動力學PK方面的挑戰也是此類藥物較大的難題。未經修飾的寡核苷酸類藥物成藥性不佳、PK特性差、穩定性差、容易被核酸酶降解、分布特性差、和靶標的結合力不佳、生物分析方法開發難度大等。尊龍凱時藥代動力學團隊具備完善的寡核苷酸生物分析平臺、肝臟活體穿刺、肌肉活檢和鞘內注射平臺用于PK和PK/PD研究。

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