近日在一項針對白血病的新研究中揭示,一種已經被FDA批準用于治療腹瀉的藥物可以有效緩解化療的耐藥性，該項研究結果近日發表在《科學轉化醫學》雜志上。
急性髓細胞白血病(acute myelogenous leukemia,AML)是成年人患白血病中最常見的種類,目前它的治療仍以化療為主,但有70%左右獲得緩解的患者最終復發并演變為難治性白血病,導致治療失敗而死亡。即使部分患者的生存期超過5年，但治療往往是持續的，對于大多數的家庭來說經濟上是難以承受的。
為了開發有效的治療方法，藥物靶向研究人員們需要了解為什么AML會產生強耐藥性，并且需要找到規避疾病耐藥性的途徑。倫敦國王學院白血病生物學教授兼主席、該研究的主要人員蘇志偉博士解釋了這項研究，他表示DNA突變是癌癥發展的驅動因素，然而這些突變必須發生在正確的細胞中才會發生癌變。識別細胞來源對于理解癌癥生物學和發展更好的治療策略是很重要的。在這項研究中，研究人員重建并鑒定了一種高度侵襲性和治療耐藥性的人類白血病的起源細胞。
（圖片來源：Science Cancer）
研究人員發現這些耐治療的白血病細胞表達了一種特殊的蛋白質來泵出化療藥物，這一發現使研究小組能夠從源頭上找到治療耐藥性的方法和原因。研究人員使用了一種臨床上用于治療腹瀉的抗生素來抑制這種泵的活性，從而使細胞對化療重新敏感，顯著延長了移植了人類白血病細胞的小鼠的生存時間。蘇博士表示，識別癌細胞的來源是理解它們的生物學和尋找潛在治療方法的一個基本而重要的步驟。
這一重大研究發現對AML患者和白血病專家來說都是天大的好消息，蘇博士對這些發現及其實際應用持非常樂觀的態度。一種抗生素的發現，能夠使高度侵襲性和耐藥性的白血病對化療敏感，這將為那些沒有其他治療選擇的患者提供新的希望。此外，由于這種抗生素已經用于腹瀉，它將對于白血病治療的重新定位更加快速和簡易。
FDA批準一種藥物是一個漫長的過程，但是批準非適應癥使用(即一種藥物在治療尚未被批準治療的疾病上的有效性)則要快得多，有時會將發現和市場使用之間的差距縮短幾十年。像所有其他程序一樣，審批過程從臨床試驗開始，在這一點上蘇博士再次寄予厚望。在臨床前沿，蘇博士希望對這種抗生素在克服治療耐藥性方面的潛在益處的發現可以通過早期臨床試驗迅速轉化為患者的利益。與此同時，研究人員也將對這些白血病細胞進行更全面的表征，試圖更好地了解它們的生物學，并確定更好的目標來對抗這種疾病。
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