制藥公司的人員在評論處于研發管線后期的臨床藥物時，常常會談到“未滿足的醫療需求”，但是，真正能夠激發投資人熱情的恐怕是創新所造就的市場潛力吧？而能夠打動患者的應該是真正的臨床效果和用藥體驗。EvaluatePharma發布的2018 Preview中預測了2018年即將上市的10款用于治療艾滋病、糖尿病、癌癥和罕見病領域的潛在重磅藥物，同時也給出了這10款藥物的2022年銷售額預測。
1、吉利德Bictegravir/F/TAF
吉利德今年6月和7月分別向美國和歐盟提交了Bictegravir/F/TAF（B/F/TAF）的上市申請，其中美國PDUFA日期為2018年02月12日。吉利德多年來一直是艾滋病治療領域的重要參與者，雖然GSK于今年11月最新上市了Juluca（dolutegravir/rilpivirine），但短期內仍很難撼動吉利德在該領域的統治優勢。在兩項III期臨床研究中，分別進行了B/F/TAF vs dolutegravir /阿巴卡韋/拉米夫定和B/F/TAF vs dolutegravir+恩曲他濱/替諾福韋艾拉酚胺富馬酸的研究，在48周的試驗中，B/F/TAF均顯示非劣性，并且具有較好的安全性和耐受性。
EvaluatePharma預測Bictegravir/F/TAF的2022年銷售額可以達到50.5億美元。
2、諾和諾德索馬魯肽
就在幾天前，美國FDA為諾和諾德索馬魯肽（一種每周一次的GLP-1糖尿病藥物） 的上市申請開啟了綠燈。索馬魯肽在一個頭對頭的研究中擊敗了Trulicity，這將給禮來帶來了相當大的壓力。此外，諾和還啟動了一項巨大的肥胖試驗，有興趣看看能否讓病人擺脫首先導致糖尿病的體重。這使得這種藥物對市場上所有的藥物產生明顯的威脅，而這些藥物都沒有做得很好。
EvaluatePharma預測索馬魯肽的2022年銷售額可以達到27.2億美元。
3、Incyte公司Epacadostat
Epacadostat無疑是IDO領域的一顆耀眼新星，臨床試驗結果顯示，IDO抑制劑與程序性死亡受體1（PD-1）單抗聯合用藥之后，效果在某些方面優于單獨使用PD-1單抗。Incyte公司與PD-1單抗的兩大巨頭Merck和BMS達成合作協議，而且還廣泛的挖掘Epacadostat與其他免疫檢查點抑制劑的聯用功能，適應癥也是囊括了多個癌癥類別，但Incyte好像并不滿足于此，他們的一舉一動都倍受關注。Incyte公司于10月份購買了MacroGenis公司PD-1單抗藥物MGA012所有適應癥的全球開發和商業權利，進一步壯大自身PD-1管線，相信MGA012和Epacadostat的聯用序幕也即將拉開。
EvaluatePharma預測Epacadostat的2022年銷售額可以達到19.4億美元。
4、艾伯維Rova-T
Rova-T是一種靶向癌癥干細胞表面DLL3蛋白的抗體藥物，用于二線聯合治療小細胞肺癌，目前仍處于實驗階段。AbbVie為這款藥物支付了58億美元的現金，并承諾多達40億美元的里程碑付款。AbbVie認為Rova-T聯用Opdivo或Opdivo+Yervoy，將使其成為小細胞肺癌方面有贏家，但最終取得成功還需更多的臨床試驗來證實。EvaluatePharma預測Rova-T的2022年銷售額可以達到14.4億美元。
5、新基Ozanimod
Ozanimod是一種小分子的S1PR1/5調節劑，能夠顯著降低多發性硬化癥患者的復發頻率。最近10年多發性硬化癥市場也增長很快，上市了多個新藥，Celgene公司的高管早期對這個產品預期為40~60億美元的銷售峰值，不過，這一數字一直在下降，目前Celgene的預測為29億美元。EvaluatePharma預測Ozanimod的2022年銷售額可以達到12.7億美元。
6、強生ARN-509
Apalutamide（ARN-509）是新一代抗雄激素藥物，開發用于前列腺癌的治療。強生一直在悄無聲息地推進apalutamide的臨床研發，雖然還沒有看到這些數據，看到它向監管機構邁進也是令人興奮的事件。Apalutamide是強生完成一筆6.5億美元的重大交易收購Rich Heyman的Aragon公司后歸入強生公司，借助強生強大的業務開發團隊，該品種有望成為一款重磅藥物。EvaluatePharma預測ARN-509的2022年銷售額可以達到12.4億美元。
7、艾伯維Elagolix
Elagolix是Abbvie進入前10排名的第二款重磅藥物，Elagolix是一種口服促性腺激素釋放激素（GnRH）拮抗劑，用于治療子宮內膜異位癥和子宮肌瘤，呈現一定的劑量依賴性反應。在兩項III期試驗中輕松超過安慰劑組，每項試驗中有800多名女性參加，研究跟蹤了痛經的臨床反應包括急性和潛在的致殘月經痛以及非經前期的盆腔疼痛。Abbvie于2017年9月提交了NDA并在1個多月后獲得優先審評資格，雖然確切的PDUFA日期尚未公布，根據6個月的審查期限應該在2018年4月27日。AbbVie可能在今后幾年不會再有Humira樣的金礦了，能夠在重磅藥物的前10中占據2席，再加上Imbruvia和Venclexta多少也算些慰藉了。
EvaluatePharma預測Elagolix的2022年銷售額可以達到12.1億美元。
8、Avexis公司AVXS-101
Avexis公司仍在進行AVXS-101一項重要的臨床研究，但在尋求批準上市的路上，它不會等待數據。幾個星期前，Avexis披露了一項針對15名脊髓性肌萎縮癥基因治療嬰兒的微小研究，表現了很好的數據。AVXS-101曾被授予治療所有類型的脊髓性肌萎縮癥（SMA）孤兒藥和突破性治療認證，以及用于治療最危及生命的神經遺傳疾病1型SMA快速通道認證，FDA很可能會基于拯救面臨致命疾病的患者而有條件批準。該療法對Biogen公司的Spinraza將構成直接威脅，畢竟Spinraza第一年售價為75萬美元，是全球十大最昂貴的療法之一。EvaluatePharma預測AVXS-101的2022年銷售額可以達到11.4億美元。
9、Shire制藥Lanadelumab
5月份，Shire制藥公布了Lanadelumab治療晚期遺傳性血管性水腫（HAE）臨床III期試驗取得了積極的一線數據，這也意味著一個高達六位數價格的全新罕見疾病療法即將誕生。如果數據通過監管機構獲批上市，那么2018年可能就會出現收益。lanadelumab是一種抑制激肽釋放酶(Kallikrein)功能的單抗。奧恩斯科夫正在把Shire變成一個全球性的罕見疾病公司，該藥物將使公司更加堅定這個方向。EvaluatePharma預測Lanadelumab的2022年銷售額可以達到11.2億美元。
10、GW制藥Epidiolex
今年3月份，GW制藥的Epidiolex（一種大麻提取物，大麻二醇）開始收獲積極樂觀的數據，首先是獲得了治療Dravet綜合征（一種罕見的嚴重癲癇癥）的關鍵數據。隨后，治療Lennox-Gastaut綜合征的2個隨機、雙盲、安慰劑對照III期臨床研究均獲得了積極的數據。該藥物可能市值接近10億美元，也有分析師聲稱這一數值過于保守，認為該藥物預計可以打破20億美元大關。EvaluatePharma預測Epidiolex的2022年銷售額可以達到9.6億美元。
參考資料
ENDPOINTS. The top 10 prospective blockbuster drug launches slated for 2018 — Evaluate