近些年，罕見病-孤兒藥得到了全球的廣泛關注。政府的支持、孤兒藥自身的條件以及醫藥市場背景的機遇使得曾經由于患者人群少、利潤空間小、制藥公司不屑一顧的孤兒藥成為許多大型制藥公司追逐的新領域。
在孤兒藥領域有所建樹的眾多企業中，有這么一家年輕的生物制藥公司，憑借其多年對罕見病-孤兒藥的專注，獨樹一幟，突出重圍，成為開發罕見病藥物的一匹黑馬，它就是來自美國的生物制藥公司Alexion。
Alexion之所以被業內認可，其厲害之處不僅是在罕見病領域的成功，更讓眾多大型跨國制藥公司垂涎欲滴的是其持有的兩張“優先審評券”。要知道，目前為止“優先審評券”全球共發放了9張，且部分已經被使用并發揮了巨大的作用，由此可見，Alexion的兩張“優先審評券”不但價格不菲，背后更是隱藏了巨大的商機。
Alexion公司簡介
Alexion是一家全球性的生物制藥公司，成立于1992年且在1996年于納斯達克上市，其專注于毀滅性疾病和罕見病藥物的開發，總部位于美國康涅狄格州，是目前全球領先的罕見病研發公司之一。
2015年，Alexion的市值已經達到398.9億美元，5年平均銷售增長率（1999-2014）為43.0%，且目前已擁有涉及血液系統和腎臟疾病、移植、癌癥和自身免疫疾病多個罕見病藥物的臨床在研項目。
Soliris作為Alexion公司首個上市藥物，一直以來，其作為Alexion的拳頭產品為公司帶來了持續而豐碩的利潤。Soliris是世界上第一個被批準用于治療重癥肌無力的終端補體抑制劑（已獲孤兒藥地位），同時可用于治療一種危及生命的非典型溶血性尿毒綜合征以及陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥，且目前該藥仍在不停的探索新適應癥并已有部分進展。
2015斬獲兩枚“優先審評券”（PRV）
2015年，Alexion公司的低磷酸酯酶癥治療藥物strensiq以及溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥治療藥物kanuma均通過了美國FDA的批準，且目前已在美國、歐盟、日本等多國上市。更重要的是Alexion憑借這兩款藥物得到了美國FDA兩張“優先審評券”（PRV），這絕對是羨煞那些制藥大佬的。
“優先審評券”是美國FDA為了促進制藥公司開發罕見病和被忽視的疾病藥物而特設的一項制度，可以由開發商自己使用，也可以賣給另外一家公司，使用者可將 FDA審評期縮短至6個月，而通常需要10個月。在競爭激烈的制藥行業，產品提前4個月的入市，不但可以得到豐碩的利潤，更可能因此而擊敗競爭對手，獲得產品的壟斷地位。
如biomarin公司憑借其粘多糖沉積治療藥物vimizim獲得了第3張PRV，之后以6750萬美元賣給了賽諾菲。而賽諾菲通過此獲得優先審評資格，從而將批準日期趕超在競爭對手安進公司的Repatha之前，而賽諾菲的Praluent也成為美國市場上首個新一代PCSK9抑制劑類降脂藥，搶得了市場先機。再之后，埃博維以“天價”3.5億美元購買了United Therap公司憑借其神經母細胞瘤治療藥物Unituxin獲得的第5張PRV。由此可見，Alexion手中兩張PRV的價值以及背后隱藏的市場利潤。
Alexion主打產品及銷售額
Soliris作為Alexion 的首個藥物，自2007年上市以來，前后用于治療極為罕見的陣發性睡眠性血紅蛋白尿、溶血性尿毒癥綜合征。盡管Soliris所有的適應癥加起來也只能用于幾千名患者，但作為“世界上最貴的藥物”（50萬美元/年），Soliris在2014年銷售榜上排名達第48位，全年銷售額22億美元（2012年銷售額為11.34億美元），年增長率44%。
Strensiq和Kanuma作為Alexion的兩款“新武器”，由于均是2015年通過美國FDA的上市批準，故銷售額及年增長率的數據目前還不夠成熟。不過，據Evaluate Pharma報道，由于兩者都是針對威脅生命的和超罕見代謝紊亂的長期酶替代療法，且目前還沒有其他藥物獲得批準，故2020年Strensiq的銷售額預計會超過8億美元，而Kanuma會超過7億美元。
值得一提的是，Strensiq和Kanuma都是Alexion公司通過收購獲得，這足見Alexion公司高層決策方面的智慧。2011年Alexion公司以4.7億美元收購Enobia公司獲得了Strensiq，之后，又于2015年以84億美元收購Synageva公司獲得了Kanuma。雖然Alexion公司收購時Strensiq開發進度慢于Kanuma，但這兩起交易值之間的明顯差距，暗示罕見疾病藥物的估值上升，也體現了Alexion對罕見病領域的專注。
小結：
沒有哪家公司會像 Alexion 公司那樣，基于治療全球僅有幾百例嚴重和危及生命疾病的業務而取得成功，雖然許多制藥公司也在試圖復制 Alexion 公司的模式。Soliris的成功說明研發孤兒藥雖然面臨臨床試驗困難、研發時間長、成本高、市場規模小、企業獲利困難等問題，但更多的是機遇和廣闊前景。
目前，我國的罕見病治療和孤兒藥研發整體情況不容樂觀。我國目前的罕見病患者也達千萬之多。但是我國現處于罕見病研究的起步階段，信息服務的匱乏，流行病學資料的缺乏，
讓我國罕見病藥物的研發舉步維艱。因此，我國罕見病患者目前的治療藥物基本依賴國外進口，國內對罕見病的治療費用也尚無保障政策，從而導致多數患者無藥可醫或望藥興嘆。不過我國在開展罕見病、孤兒藥研究方面具有很多獨到的優勢，不僅容易獲得病例，而且可以發揮中藥來攻克罕見病。因此，我們應根據我國的具體情況，借鑒國外罕見病研究的經驗， 確立合理的罕見病界定標準，設置適當的激勵政策，促進罕見病的救助，加快孤兒藥的研發。