《化學藥生物等效性試驗實行備案管理的公告》（2015年第257號）在12月1日（深夜）這個讓人有無限遐想的時間節(jié)點發(fā)布，與《國務院關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》國發(fā)〔2015〕44號，以及《關于藥品注冊審評審批若干政策的公告》（2015年第230號）相比，只是開啟了藥品監(jiān)管政策改革具體落實的大幕。
減少無需無序申報
BE試驗由審批制改為備案管理，大大縮短了藥品注冊申請人獲得開展BE試驗許可的時間，降低了其獲得藥品批件的時間成本，但相比之前，肯定是增加了獲得批件的技術難度。對監(jiān)管層來講，減少無需無序申報，不僅有利于提高工作效率，更有利于提高審評質(zhì)量以及準入藥品的質(zhì)量。
為保證BE試驗全過程受控，各級主管機構由原來事后評判的角色變成了過程參與、指導，全程監(jiān)管的角色，且權責清晰，解決了監(jiān)管的時效問題，避免了監(jiān)管風險的積累。257號文規(guī)定：“各省（自治區(qū)、直轄市）食品藥品監(jiān)督管理局負責對本行政區(qū)域內(nèi)的注冊申請人、藥物臨床試驗機構所開展的BE試驗進行日常監(jiān)督管理，并對注冊申請人完成的BE試驗數(shù)據(jù)的真實性、完整性進行核查。”明確了基層藥監(jiān)對具體實施過程的監(jiān)管職責；“國家食品藥品監(jiān)督管理總局對注冊申請人的備案資料進行分析和技術評估，對備案資料存在明顯缺陷和安全性存在較高風險的，及時告知注冊申請人，終止BE試驗。國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心在技術審評過程中，可對備案資料和BE試驗完成后的注冊申請相關資料提出有因核查和抽樣檢驗；發(fā)現(xiàn)真實性存在問題的，將不予批準其申請……”明確了主管部門對研究結果做最終評價、評判、裁決的權利，以及對藥品研究過程風險評控的主管職責。
在陽光下辦事
醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是永遠的朝陽產(chǎn)業(yè)，藥品監(jiān)管更需陽光監(jiān)管。BE試驗實行備案制管理，“注冊申請人BE試驗的參比制劑及各參與方的基本信息等向社會公開”一同接受社會監(jiān)督，增加了藥品注冊審評的透明度，在陽光下辦事，凸顯政策的“公開、公平、公正”。
“沒那金剛鉆，就別攬那瓷器活”。BE試驗實行備案制管理，宣布藥品注冊申請人在審批制時代只要獲得BE許可的臨床批件，就可能基本拿到生產(chǎn)批件的好日子已一去不復返。開展BE試驗研究，首先要通過“藥物臨床試驗登記與信息公示平臺”進行備案，“備案資料主要包括注冊申請人信息、產(chǎn)品基本信息、處方工藝、質(zhì)量研究和質(zhì)量標準、參比制劑基本信息、穩(wěn)定性研究、原料藥、試驗方案設計、倫理委員會批準證明文件等。”
這些資料一旦提交，就形成電子檔案，幾乎沒有補充、更改的機會。若需更改，則已開展的BE試驗需及時終止并提出申請，重新提交備案資料。審評一旦發(fā)現(xiàn)“備案資料存在明顯缺陷和安全性存在較高風險”，將會告知申請人及時終止BE試驗。
對于申請人來講，絕對不能打沒有把握的仗。BE試驗前的研究不僅要做得系統(tǒng)完整，在備案前做好與監(jiān)管、審評機構的咨詢與溝通也至關重要。確認沒有明顯的技術缺陷后，再與“具有資質(zhì)的藥物臨床試驗機構”完成BE試驗合同的簽訂，并組織專家討論制定詳細的研究方案。BE試驗備案號有時限要求，受試者信息需及時通過備案平臺提交，1年內(nèi)不提交需說明情況，2年內(nèi)不提交則原備案號自動失效。
BE試驗完成后，所有研究資料的提交也有時限。“注冊申請人應當在BE試驗完成或因故終止一年內(nèi)，在備案平臺提交BE試驗的總結報告或情況說明”的要求，其實就是對研究的實時監(jiān)控，擠壓了注冊申請人弄虛作假的時間、空間，確保“研究資料的真實性、準確性，研究過程可追溯性”。BE試驗研究的結束，不是注冊申請的完成。藥品注冊申請能否通過，是以對所有電子備案資料，BE試驗研究結束后提交的紙質(zhì)注冊申報資料全面審評而做出的評判。
明明白白政策的心
鑒于政策出臺的力度，建議申請人一定要“明明白白政策的心，千萬不要玩僥幸”。從另一個角度說，在研究過程中，有監(jiān)管時時在線把脈監(jiān)測，也提高了申請人藥品注冊成功的概率。
政策鼓勵申請人進行BE試驗備案，2015年12月1日前申報還在排隊等待的，注冊申批還是備案？由你選。2015年12月1日后，那就請按章辦事，備案！
從附件備案范圍的要求來看，完全意義的仿制藥一定要做BE試驗；有質(zhì)量風險需做輔料、工藝變更的已上市產(chǎn)品，最好用BE試驗來證明合理性；以前研究不完善，還沒有證明與原研產(chǎn)品或國際公認優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品質(zhì)量具有一致性的已上市產(chǎn)品，應通過
BE試驗證明。