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基因療法首次用于囊腫性纖維化

2015-07-06
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在導(dǎo)致囊腫性纖維化的基因得以確認(rèn)的26年后，研究人員日前證實(shí)，患有肺損傷疾病的人能從基因療法中受益。
盡管肺功能的改善很小，和安慰劑組相比只有3.7%，但它證實(shí)研究人員花費(fèi)數(shù)十年試圖找到一種將有缺陷基因的健康拷貝植入囊腫性纖維化患者肺細(xì)胞中的方法是有效的。

囊腫性纖維化是全球最常見的遺傳疾病之一，影響著約7萬人。單一基因CFTR的突變會(huì)導(dǎo)致身體出現(xiàn)各種問題，但以肺部尤重。患有囊腫性纖維化的人會(huì)產(chǎn)生濃稠的黏液，而這能堵塞器官，并使其成為有害細(xì)菌的滋生地。

因此，小的改善能產(chǎn)生很大的不同。來自英國(guó)牛津大學(xué)的Deborah Gill帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)設(shè)計(jì)出在試驗(yàn)中被植入的遺傳指令序列。“盡管我們清楚這種療法還未作好為病人開處方的準(zhǔn)備，但就個(gè)人而言，我對(duì)這一結(jié)果非常滿意。它比預(yù)期的要好。”Gill表示。

長(zhǎng)久以來，囊腫性纖維化隱藏著基因療法的誘人前景，因?yàn)樗艹Ｒ?，由單一基因引起，而且肺細(xì)胞很容易通過吸入氣化物質(zhì)接觸到。不過，肺的內(nèi)部“固若金湯”，找到將大量健康DNA“運(yùn)入”這些細(xì)胞的方法被證明很困難。

最終，開展這項(xiàng)試驗(yàn)的約80位科學(xué)家和臨床醫(yī)生利用被稱為脂質(zhì)體的脂肪泡沫將基因攜帶入細(xì)胞。
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