FDA罕見病產(chǎn)品開發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development）的數(shù)據(jù)顯示，去年，F(xiàn)DA收到了醫(yī)藥企業(yè)的472個申請，請求將其藥物作為孤兒藥審批，這一數(shù)字創(chuàng)下歷史新高。其中，F(xiàn)DA對354個藥物授予了孤兒藥資格認定，與2014年相比增長22%；41個藥物獲批為孤兒藥，僅比前一年少7個。孤兒藥資格認定，指的是FDA在某只藥物被批準前，認定其滿足罕見產(chǎn)品的情形，是孤兒藥注冊審批的前置準入程序。

法案促審批提速

事實上，2015年FDA授予的孤兒藥資格認定數(shù)量增加不足為奇。首先，美國國會允許孤兒藥享有7年的獨家銷售權(quán)。其二，F(xiàn)DA在批準這類藥物上面臨著越來越大的壓力，因為這是治療小眾卻又相當(dāng)重要的罕見疾病的藥物。
此外，支付方也十分樂意為這類藥物提供報銷。Leerink監(jiān)測生物制藥的分析師表示，一項對32名醫(yī)療護理管理者的調(diào)查發(fā)現(xiàn)，孤兒藥領(lǐng)域仍是支付方壓力的避風(fēng)港，這部分的開支在其控費行動中受到的關(guān)注相對較低。分析師指出，只有6%的受訪者計劃促進“主動管理”孤兒藥花費。
自1983年《孤兒藥法案》生效以來，F(xiàn)DA已收到超過5100項孤兒藥資格申請，對3600多個藥物授予了孤兒藥資格認定，并批準了552個孤兒藥。
醫(yī)藥行業(yè)貿(mào)易組織發(fā)言人表示，孤兒藥法案是一個巨大的成功，因為通過該項法案后，超過500個孤兒藥被批準上市，包括過去十年獲批的250個。相比之下，在該項法案實施前，F(xiàn)DA在整個20世紀70年代通過的孤兒藥數(shù)量還不到10個。

FDA工作壓力增大

不過，Kurt Karst指出，“井噴”的審批申請可能會使FDA資源緊張。Kurt Karst在Hyman, Phelps & McNamara工作，這是一家專門代表制藥商從事監(jiān)管事項的法律公司。他指出，以2015年251個工作日來計算，F(xiàn)DA去年大約每天收到1.9個孤兒藥資格申請。同時，罕見病產(chǎn)品開發(fā)辦公室的人員規(guī)模長期保持在25個左右，資金在過去幾年也相對持平。
“罕見病產(chǎn)品開發(fā)辦公室工作量增加的壓力逐漸顯現(xiàn)。” Karst表示。通常，罕見病產(chǎn)品開發(fā)辦公室將申請從受理到得到反饋的時長設(shè)置為60~90天，但現(xiàn)已延長至90~120天。
事實上，并非每個人都高興看到FDA提升孤兒藥的工作。在美國臨床腫瘤學(xué)雜志最近的一篇論文上，一個研究團隊認為，制藥商正在利用漏洞使他們能夠擴大孤兒藥的市場并違背法案的初衷。他們認為，有時制藥商尋求孤兒藥身份的背后，還有一個長期的計劃以確保藥物擁有更廣泛的適應(yīng)癥，而非僅僅為罕見病人群所用。在他們看來，制藥商試圖與制度博弈并賺取納稅人的利益。

獲FDA孤兒藥資格認定的藥物數(shù)創(chuàng)新高

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