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若想成為新興藥物都應(yīng)滿足以下幾個(gè)特點(diǎn)，核酸藥物也不例外：
（1）、有市場(chǎng)；
也就是說要有用藥的需求，目前有7,000多種罕見病，其中約80%是單基因異常，半數(shù)病例為兒童，95%尚無治療手段。而核酸藥物由于其獨(dú)特的物理化學(xué)和藥理學(xué)特點(diǎn)在治療罕見病上優(yōu)勢(shì)明顯。
（2）、有特色；
最好有不可替代性的作用。當(dāng)前核酸藥物治療分三個(gè)主要方向：導(dǎo)入正常基因以補(bǔ)充基因突變失去的功能，通過RNA干擾抑制或沉沒異常基因，通過基因編輯直接糾正異常基因結(jié)構(gòu)，這些都是核酸藥物的獨(dú)特治療方式。
（3）、有成功案例；
能提高藥物研發(fā)的效率和成功率，已有多款核酸藥物獲批上市，還有更多核酸藥物正在臨床試驗(yàn)中。
（4）、有一定技術(shù)難度；
有助于推動(dòng)創(chuàng)新技術(shù)的發(fā)展和藥物的更新?lián)Q代，保證藥物生命的長(zhǎng)久性。核酸藥物的遞送系統(tǒng)、目標(biāo)核酸選擇和制備等，都涉及先進(jìn)的生產(chǎn)或?qū)嶒?yàn)技術(shù)。
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